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基因治療領域進入快速發(fā)展階段，有望成為主要的創(chuàng)新藥類別之一

1、基因治療行業(yè)發(fā)展歷程

基因治療發(fā)展歷史

資料來源：普華有策

近年來，在基礎生命科學和前沿生物科技進步的推動下，全球創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展逐步達到新的臨界點；以基因療法為代表的新一代精準醫(yī)療快速興起，發(fā)展趨勢明晰，對以小分子和大分子藥物為主的創(chuàng)新藥市場起到了重要的補充、迭代和開拓作用。近年來，諾華、安進、百時美施貴寶等跨國新藥研發(fā)巨頭通過自研或收購方式，廣泛布局基因治療，其獲得FDA和EMA批準上市的基因治療藥物持續(xù)增加，覆蓋適應癥不斷拓展，部分重要藥物已納入美國、英國、日本等多個發(fā)達國家的醫(yī)保體系。

如同小分子藥物、抗體藥物引領生物醫(yī)藥的前兩次產(chǎn)業(yè)變革，基因治療將引領生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)變革；參照2002年首個全人源單抗藥物阿達木單抗（商品名：修美樂）上市后，全球大分子藥物領域開啟了20年的高速發(fā)展并仍保有較大增長潛力，基因治療領域自2017年若干里程碑CAR-T產(chǎn)品上市后進入快速發(fā)展階段，并有望在未來15-20年成為主要的創(chuàng)新藥類別之一。

2、我國基因治療市場規(guī)模及前景預測

2016-2020年，基因治療市場規(guī)模從1,500萬元增長到2,380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預期獲批上市、相關利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，預計國內(nèi)基因治療市場規(guī)模將快速擴大，到2025年將突破170億元。

相關報告：北京普華有策信息咨詢有限公司《2021-2027年基因治療行業(yè)前景分析及投資可行性分析報告》

2016-2020年我國基因治療市場規(guī)模情況

資料來源：普華有策

3、基因治療藥物研發(fā)及上市情況

基因治療藥物全球商業(yè)化進程持續(xù)加快。截至2021年4月，全球共上市12款基因治療藥物；2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。

截至2021年4月，中國僅一款經(jīng)NMPA批準在售的基因治療藥物，即重組人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前進展最快的是復星凱特的CAR-T產(chǎn)品——益基利侖賽注射液，系由復星凱特從美國Kite Pharma引進Yescarta技術，并獲授權在中國進行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細胞產(chǎn)品，其上市申請于2021年1月12日進入行政審批階段。

4、技術發(fā)展趨勢

病毒載體技術方面，隨著人們對基因治療藥物臨床試驗的理解加深，越來越多的基因藥物需要更高效、更低毒性、更強靶向性的載體。因此，在載體開發(fā)領域的技術革新將是基因治療領域技術發(fā)展的重心之一。工藝方面，細胞培養(yǎng)、病毒純化兩大主要環(huán)節(jié)均要求更先進的工藝，以克服細胞工廠或者滾瓶培養(yǎng)面臨的工藝放大慢、細胞密度低、病毒產(chǎn)量低等困難；病毒純化方面，適用于大規(guī)模生產(chǎn)的懸浮細胞培養(yǎng)技術以及新的高效層析純化技術將是未來的發(fā)展趨勢。

大規(guī)模生產(chǎn)技術方面，基于“一次性工藝”的GMP生產(chǎn)平臺仍將是主流發(fā)展趨勢，現(xiàn)階段“一次性工藝”技術面臨的如超過500L的大規(guī)模一次性工藝病毒生產(chǎn)瓶頸亦將得到突破，從而優(yōu)化基因藥物生產(chǎn)效率。