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基因治療領(lǐng)域進(jìn)入快速發(fā)展階段，有望成為主要的創(chuàng)新藥類別之一

1、基因治療行業(yè)發(fā)展歷程

基因治療發(fā)展歷史

資料來(lái)源：普華有策

近年來(lái)，在基礎(chǔ)生命科學(xué)和前沿生物科技進(jìn)步的推動(dòng)下，全球創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展逐步達(dá)到新的臨界點(diǎn)；以基因療法為代表的新一代精準(zhǔn)醫(yī)療快速興起，發(fā)展趨勢(shì)明晰，對(duì)以小分子和大分子藥物為主的創(chuàng)新藥市場(chǎng)起到了重要的補(bǔ)充、迭代和開(kāi)拓作用。近年來(lái)，諾華、安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶等跨國(guó)新藥研發(fā)巨頭通過(guò)自研或收購(gòu)方式，廣泛布局基因治療，其獲得FDA和EMA批準(zhǔn)上市的基因治療藥物持續(xù)增加，覆蓋適應(yīng)癥不斷拓展，部分重要藥物已納入美國(guó)、英國(guó)、日本等多個(gè)發(fā)達(dá)國(guó)家的醫(yī)保體系。

如同小分子藥物、抗體藥物引領(lǐng)生物醫(yī)藥的前兩次產(chǎn)業(yè)變革，基因治療將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)變革；參照2002年首個(gè)全人源單抗藥物阿達(dá)木單抗（商品名：修美樂(lè)）上市后，全球大分子藥物領(lǐng)域開(kāi)啟了20年的高速發(fā)展并仍保有較大增長(zhǎng)潛力，基因治療領(lǐng)域自2017年若干里程碑CAR-T產(chǎn)品上市后進(jìn)入快速發(fā)展階段，并有望在未來(lái)15-20年成為主要的創(chuàng)新藥類別之一。

2、我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模及前景預(yù)測(cè)

2016-2020年，基因治療市場(chǎng)規(guī)模從1,500萬(wàn)元增長(zhǎng)到2,380萬(wàn)元，增長(zhǎng)幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來(lái)臨床試驗(yàn)的大量開(kāi)展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預(yù)期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將快速擴(kuò)大，到2025年將突破170億元。

相關(guān)報(bào)告：北京普華有策信息咨詢有限公司《2021-2027年基因治療行業(yè)前景分析及投資可行性分析報(bào)告》

2016-2020年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模情況

資料來(lái)源：普華有策

3、基因治療藥物研發(fā)及上市情況

基因治療藥物全球商業(yè)化進(jìn)程持續(xù)加快。截至2021年4月，全球共上市12款基因治療藥物；2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計(jì)銷售額已達(dá)到14億美元。

截至2021年4月，中國(guó)僅一款經(jīng)NMPA批準(zhǔn)在售的基因治療藥物，即重組人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前進(jìn)展最快的是復(fù)星凱特的CAR-T產(chǎn)品——益基利侖賽注射液，系由復(fù)星凱特從美國(guó)Kite Pharma引進(jìn)Yescarta技術(shù)，并獲授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，其上市申請(qǐng)于2021年1月12日進(jìn)入行政審批階段。

4、技術(shù)發(fā)展趨勢(shì)

病毒載體技術(shù)方面，隨著人們對(duì)基因治療藥物臨床試驗(yàn)的理解加深，越來(lái)越多的基因藥物需要更高效、更低毒性、更強(qiáng)靶向性的載體。因此，在載體開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的技術(shù)革新將是基因治療領(lǐng)域技術(shù)發(fā)展的重心之一。工藝方面，細(xì)胞培養(yǎng)、病毒純化兩大主要環(huán)節(jié)均要求更先進(jìn)的工藝，以克服細(xì)胞工廠或者滾瓶培養(yǎng)面臨的工藝放大慢、細(xì)胞密度低、病毒產(chǎn)量低等困難；病毒純化方面，適用于大規(guī)模生產(chǎn)的懸浮細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)以及新的高效層析純化技術(shù)將是未來(lái)的發(fā)展趨勢(shì)。

大規(guī)模生產(chǎn)技術(shù)方面，基于“一次性工藝”的GMP生產(chǎn)平臺(tái)仍將是主流發(fā)展趨勢(shì)，現(xiàn)階段“一次性工藝”技術(shù)面臨的如超過(guò)500L的大規(guī)模一次性工藝病毒生產(chǎn)瓶頸亦將得到突破，從而優(yōu)化基因藥物生產(chǎn)效率。

報(bào)告目錄：

第1章 全球基因治療行業(yè)技術(shù)發(fā)展分析

1.1 基因治療相關(guān)概念及特點(diǎn)

1.1.1 基因治療相關(guān)概念

（1）基因的概念

（2）基因檢測(cè)的概念

（3）基因治療的概念

（4）本報(bào)告關(guān)于基因治療的行業(yè)和市場(chǎng)分類

1.1.2 基因治療技術(shù)特點(diǎn)

1.1.3 基因治療制品相關(guān)監(jiān)管制度

（1）國(guó)際監(jiān)管制度

（2）國(guó)內(nèi)監(jiān)管制度

1.2 全球基因治療行業(yè)技術(shù)進(jìn)展

1.2.1 基因治療基本過(guò)程

1.2.2 基因治療涉及主要技術(shù)

（1）RNAi治療

（2）基于mRNA的基因治療

（3）以CAR-T為首的過(guò)繼性離體免疫細(xì)胞療法

（4）病毒載體為首的在體的DNA療法

1.2.3 基因治療技術(shù)研發(fā)現(xiàn)狀

1.2.4 基因治療技術(shù)最新發(fā)展動(dòng)態(tài)

1.3 全球基因編輯技術(shù)進(jìn)展情況

1.4 全球基因治療技術(shù)專利情況

1.5 基因治療技術(shù)案例分析

1.6 基因治療技術(shù)面臨的挑戰(zhàn)

1.6.1 基因治療技術(shù)開(kāi)發(fā)難點(diǎn)

（1）高效安全的遞送系統(tǒng)是限制基因治療技術(shù)的最大瓶頸

（2）基因治療產(chǎn)品提高量產(chǎn)數(shù)量和效率是獲取產(chǎn)品價(jià)格優(yōu)勢(shì)重點(diǎn)

1.6.2 基因治療技術(shù)應(yīng)用推廣難點(diǎn)

第2章 全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及前景分析

2.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展綜述

2.1.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展歷程

2.1.2 全球基因治療行業(yè)生命周期

2.1.3 基因治療的意義分析

2.2 全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.2.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展概況

（1）基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)數(shù)量不斷增加

（2）基因療法正朝商業(yè)化方向發(fā)展

（3）頭部制藥通過(guò)并購(gòu)入局基因治療市場(chǎng)

（4）罕見(jiàn)病為主要應(yīng)用領(lǐng)域

（5）基因修飾（GM）細(xì)胞為主要研究產(chǎn)品類別

2.2.2 全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模

2.2.3 全球基因治療行業(yè)融資情況

2.2.4 全球基因治療行業(yè)竟競(jìng)爭(zhēng)分析

（1）企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)分析

（2）區(qū)域競(jìng)爭(zhēng)分析

2.2.5 全球基因治療商業(yè)化進(jìn)程

2.2.6 全球基因治療行業(yè)價(jià)格情況

2.3 美國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.3.1 美國(guó)基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)

2.3.2 美國(guó)基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系

2.3.3 美國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)分析

2.3.4 美國(guó)基因治療行業(yè)商業(yè)化進(jìn)程

2.4 歐盟基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.4.1 歐盟基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)

2.4.2 歐盟基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系

2.4.3 歐盟基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)分析

2.4.4 歐盟基因治療行業(yè)商業(yè)化進(jìn)程

2.5 日本基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

2.5.1 日本基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)

2.5.2 日本基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系

2.5.3 日本基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)分析

2.5.4 日本基因治療行業(yè)商業(yè)化進(jìn)程

2.6 全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)前景及趨勢(shì)

2.6.1 全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)前景

2.6.2 全球基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)

第3章 中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及前景分析

3.1 基因治療市場(chǎng)環(huán)境分析

3.1.1 基因治療行業(yè)政策環(huán)境分析

3.1.2 基因治療行業(yè)經(jīng)濟(jì)環(huán)境分析

（1）中國(guó)GDP增長(zhǎng)情況

（2）居民收入增長(zhǎng)情況

（3）居民醫(yī)療保健支出分析

（4）中國(guó)宏觀經(jīng)濟(jì)展望

3.1.3 基因治療行業(yè)社會(huì)環(huán)境分析

（1）人口總量增長(zhǎng)

3.1.4 基因治療行業(yè)技術(shù)環(huán)境分析

3.1.5 基因治療行業(yè)所處環(huán)境總結(jié)

3.2 中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展歷程分析

3.3 中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

3.3.1 中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展概況

（1）新增企業(yè)數(shù)量快速增長(zhǎng)

（2）風(fēng)險(xiǎn)資本加大基因治療行業(yè)投資

（3）CAR-T療法行業(yè)火熱，基因療法發(fā)展均勻但尚未有表現(xiàn)突出企業(yè)

3.3.2 中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模

3.3.3 中國(guó)基因治療行業(yè)商業(yè)化進(jìn)程

3.3.4 中國(guó)基因治療行業(yè)價(jià)格分析

3.3.5 中國(guó)基因治療行業(yè)竟?fàn)幏治?/span>

3.4 中國(guó)基因治療行業(yè)經(jīng)營(yíng)模式分析

3.5 中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)前景與趨勢(shì)分析

3.5.1 中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展前景

3.5.2 中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)

（1）體內(nèi)基因編輯是基因治療未來(lái)的方向之一

（2）基因治療CDMO有望迎來(lái)爆發(fā)增長(zhǎng)

第4章 基因治療行業(yè)應(yīng)用市場(chǎng)及前景分析

4.1 基因治療在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的應(yīng)用分析

4.1.1 基因治療在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況

4.1.2 基因治療在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的應(yīng)用現(xiàn)狀

4.1.4 基因治療在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的應(yīng)用競(jìng)爭(zhēng)情況

4.1.6 基因治療在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的應(yīng)用展望

4.2 基因治療在癌癥（腫瘤）領(lǐng)域的應(yīng)用分析

4.2.1 基因治療在癌癥領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況

4.2.2 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用現(xiàn)狀

4.2.4 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用競(jìng)爭(zhēng)情況

4.2.6 基因治療在癌癥領(lǐng)的應(yīng)用展望

4.3 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用分析

4.3.1 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況

4.3.2 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用現(xiàn)狀

4.3.4 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用競(jìng)爭(zhēng)情況

4.3.6 基因治療在心血管疾病領(lǐng)的應(yīng)用展望

4.4 基因治療在其他疾病的應(yīng)用分析

4.4.1 基因治療在結(jié)核病領(lǐng)域的應(yīng)用分析

4.4.2 基因治療在視網(wǎng)膜及視神經(jīng)疾病領(lǐng)域的應(yīng)用分析

4.4.3 基因治療在神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域的應(yīng)用分析

4.4.4 基因治療在肝衰竭領(lǐng)域的應(yīng)用分析

4.4.5 基因治療在艾滋病領(lǐng)域的應(yīng)用分析

第5章 基因治療行業(yè)重點(diǎn)企業(yè)分析

5.1 基因治療行業(yè)國(guó)際重點(diǎn)企業(yè)分析

5.1.1 A

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況分析

.1.2 B

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況分析

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析

（4）企業(yè)兼并重組動(dòng)態(tài)

5.1.3 C

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析

（3）企業(yè)兼并重組動(dòng)態(tài)

5.2 基因治療行業(yè)國(guó)內(nèi)重點(diǎn)企業(yè)分析

5.2.1 A公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡(jiǎn)介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局

（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（4）企業(yè)基因治療應(yīng)用進(jìn)展

（5）企業(yè)融資歷程

5.2.2 B公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡(jiǎn)介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局

（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（4）企業(yè)基因治療應(yīng)用進(jìn)展

5.2.3 C公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡(jiǎn)介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局

（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（4）企業(yè)基因治療應(yīng)用進(jìn)展

（5）企業(yè)融資歷程

5.2.4 D公司

（1）企業(yè)發(fā)展簡(jiǎn)介

（2）企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況分析

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局

（4）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（5）企業(yè)基因治療應(yīng)用進(jìn)展

（6）企業(yè)融資歷程

5.2.5 E公司

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局

（4）企業(yè)基因治療技術(shù)水平

（5）企業(yè)基因治療應(yīng)用進(jìn)展

（6）企業(yè)融資歷程

第6章 中國(guó)基因治療投資現(xiàn)狀與建議

6.1 基因治療行業(yè)投資特性分析

6.1.1 基因治療行業(yè)投資壁壘分析

（1）資金壁壘

（2）技術(shù)壁壘

（3）人才壁壘

（4）運(yùn)營(yíng)管理壁壘

6.1.2 基因治療行業(yè)投資風(fēng)險(xiǎn)分析

（1）藥品研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)

（2）技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)

（3）現(xiàn)階段基因治療的倫理風(fēng)險(xiǎn)

（4）銷售風(fēng)險(xiǎn)

6.2 基因治療行業(yè)投資現(xiàn)狀分析

6.2.1 行業(yè)投資規(guī)模

6.2.2 投資輪次分布

6.2.3 投資領(lǐng)域分布

6.2.4 行業(yè)投資案例匯總

6.3 基因治療行業(yè)投資前景與建議

6.3.1 基因治療行業(yè)驅(qū)動(dòng)因素分析

6.3.2 基因治療行業(yè)投資機(jī)會(huì)分析

（1）著重CRISPR基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)實(shí)現(xiàn)彎道超車

6.3.3 基因治療行業(yè)投資建議

（1）尋求合作研發(fā)、協(xié)同創(chuàng)新，重點(diǎn)打造1-2個(gè)基因治療藥物

（2）及早展開(kāi)國(guó)內(nèi)專利布局，構(gòu)建有效專利群

（3）營(yíng)造良好的產(chǎn)業(yè)環(huán)境，促進(jìn)國(guó)內(nèi)外共同研發(fā)，促進(jìn)產(chǎn)學(xué)研合作研發(fā)

（4）增加企業(yè)融資渠道，推動(dòng)企業(yè)上市